La terapia genica, una medicina di precisione per il terzo millennio: promesse e sfide scientifiche ed etiche
Luigi Naldini: Direttore Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica. Professore dell'Università Vita-Salute San Raffaele, Milano.
Abstract
Gli ultimi anni hanno segnato un punto di svolta per la terapia genica e cellulare. Accanto ai trattamenti già disponibili avanzano quelli futuri, basati sulle tecnologie di editing genetico (CRISPR), che intervengono sul genoma "riscrivendo" la sequenza di un gene, per correggere le mutazioni causa di ...
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